23-06-2024
Орфанные препараты (англ. orphan drug) — фармацевтические средства, разработанные для лечения редких заболеваний, которые условно называются орфанными («сиротскими») болезнями. Назначение орфанного статуса заболеванию и любым лекарственным препаратам, разработанным для его лечения, является политическим вопросом во многих странах. Поддержка исследований редких болезней со стороны правительств привела к прорывам в медицине, которые не могли бы быть достигнуты иначе из-за экономики исследований и разработки лекарственных средств. В США и Европейском союзе облегчен вывод орфанных лекарств на рынок и существуют иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи.
Содержание |
Закон об орфанных препаратах (англ. Orphan Drug Act, ODA), принятый в январе 1983 в США, под влиянием Национального комитета по редким заболеваниям (англ. National Organization for Rare Disorders) и других организаций[1], призван поощрять фармацевтические компании, разрабатывающие лекарственные средства для редких заболеваний (имеющих небольшой рынок). Согласно закону, компании, занимающиеся разработкой препаратов для лечения заболевания, которым страдают менее 200000 человек в Соединенных Штатах, могут продавать их без конкуренции в течение семи лет и могут получать стимулирующие налоговые льготы. [2] and may get clinical trial tax incentives.[2]
В Европейском союзе (ЕС) был принят аналогичный закон ("Regulation(EC) No 141/2000"), в котором фармацевтические средства, разработанные для лечения редких заболеваний, упоминаются как «сиротские лекарственные средства» (англ. orphan medicinal products). Определение, которое дает ЕС орфанным препаратам, является более широким, чем в США, поскольку в нем также рассматриваются некоторые тропические болезни, которые в первую очередь встречаются в развивающихся странах.[3] Статус орфанного средства предоставляет 10 лет эксклюзивных прав на территории ЕС.[4] Законодательством ЕС по редким заболеваниям занимается Комитет по орфанным препаратам (Committee on Orphan Medicinal Products) Европейского Медицинского Агентства (EMEA).
Законы об орфанных препаратах существуют также в Австралии, Сингапуре и Японии.[5]
В рамках действия законов ЕС и США было разработано множество орфанных препаратов, в том числе препараты для лечения глиомы, множественной миеломы, кистозного фиброза, фенилкетонурии, змеиного яда, идиопатической тромбоцитопенической пурпуры, хронического миелолейкоза и многих других. В США с января 1983 года по июнь 2004 года в общей сложности 1129 различных наименований орфанных препаратов были предоставлены в Управление по разработке орфанной продукции (OOPD) и 249 орфанных препаратов получили разрешение на продажу. Для сравнения, за 10 лет до 1983 года на рынок поступило менее десяти таких продуктов.
С 1983 года по май 2010 FDA утвердила 353 орфанных препарата и предоставила орфанный статус 2116 компонентам. По состоянию на 2010 появилось лечение для 200 болезней из официального списка в 7 тысяч редких заболеваний.[6]
Тем не менее, некоторые критики сомневаются в том, что законы об орфанных препаратах были реальной причиной этого увеличения (утверждается, что многие из новых препаратов служили для лечения болезней, которые уже так или иначе были исследованы, и для них разрабывались препараты вне зависимости от изменений в законодательстве), и на самом ли деле ODA стимулирует производство действительно неприбыльных лекарств; закон также получил некоторую критику за поддержку ряда фармацевтических компаний, получающих большую прибыль от препаратов, которые имеют небольшой рынок, но по-прежнему продающихся за высокую цену.[2]
Орфанные препараты, как правило, следуют по тому же пути развития, как и любая другая фармацевтическая продукция, в котором на этапе тестирования основное внимание уделяется фармакокинетике и фармакодинамике, дозированию, стабильности, безопасности и эффективности. Тем не менее, некоторые статистические требования снижены в попытке сохранить темпы развития. Например, для орфанных препаратов правила в целом признают тот факт, что их часто невозможно проверить на 1000 пациентах в III фазе клинических исследований, поскольку от заболевания может страдать меньшее количество пациентов.
Поскольку рынок для любого препарата с такими ограниченными возможностями применения, по определению, не может быть большим и в значительной степени убыточен, часто необходимо государственное вмешательство для того, чтобы мотивировать производителя обратиться к разработке орфанных препаратов. В критике свободного предпринимательства часто цитируют это как проблему свободного рынка.
Вмешательство правительства с целью поддержки в разработку орфанных препаратов может осуществляться в различных формах:
| Это заготовка статьи по фармакологии. Вы можете помочь проекту, исправив и дополнив её. |
Орфанные препараты список, орфанные лекарственные препараты, орфанные препараты и их роль в фармакотерапии орфанных больных.