Имиглуцераза (Рекомбинантная макрофагнацеленная бета-глюкоцереброзидаза) — аналог лизосомальной бета-глюкоцереброзидазы человека. Компенсирует функциональную недостаточность ферментативной активности бета-глюкоцереброзидазы. Катализирует гидролиз гликолипида глюкоцереброзида до глюкозы и церамида и предупреждает накопление глюкоцереброзида в макрофагах, таким образом препятствует образованию клеток Гоше^[1][2] .

Очищенная имиглуцераза — мономерный гликопротеин, в состав которого входят 497 аминокислотных остатков и олигосахаридный компонент^[3][4].

Этот препарат является одним из самых дорогих лекарств, годовой курс лечения может обойтись стоимостью более чем $ 200.000^[5] It is one of the most expensive drugs sold, with an annual cost to U.S. patients of $200,000.^[6]. В связи с низкой рентабельностью (и высокими расходами на разработку и производство) препарата ему было предоставлен статус орфанного препарато в США, Австралии и Японии^[7].

Примечания